Presentato oggi il 5° Rapporto Annuale OSSFOR 2021 che offre un quadro rappresentativo e aggiornato dei consumi e dei costi effettivi dei farmaci orfani per il SSN; dei tempi di autorizzazione e accesso ai farmaci; delle normative che regolamentano il settore e delle difformità regionali. Dopo Campania, Puglia e Toscana, OSSFOR quest’anno torna ad analizzare i dati relativi alla Regione Lombardia già analizzati nel 2015.
Il Rapporto contiene un approfondimento dell’epidemiologia delle malattie rare in Italia; analizza, le problematiche di accesso ai farmaci orfani, anche in comparazione con l’esperienza degli altri Paesi; esamina l’andamento delle traiettorie di accesso al mercato dei FO e le dimensioni del relativo consumo e spesa.
Quest’anno viene affrontato anche il tema della governance delle malattie rare, del ruolo della Real-World Evidence per la valutazione post-marketing, della revisione dei regolamenti per i farmaci orfani e pediatrici e delle sperimentazioni cliniche per i farmaci orfani. Infine, una particolare attenzione è stata riservata alla legge 10 novembre 2021, n.175 per le malattie rare appena entrata in vigore, e del PNRR concentrandosi sulle possibili proposte che possono offrire soluzioni alle problematiche che i pazienti con malattia rara si trovano ad affrontare. Inoltre, contiene un approfondimento dedicato all’Assistenza domiciliare realizzato dal tavolo tecnico interregionale malattie rare presso la Commissione salute guidato dalla Professoressa Facchin.
E' possibile scaricare il 5° Rapporto Annuale, CLICCANDO QUI.
