Oggi, la Food and Drug Administration (FDA) sta adottando misure per contribuire ad accelerare ulteriormente lo sviluppo di nuovi farmaci e prodotti biologici per le malattie rare. L'agenzia, si legge sul sito, annuncia l'opportunità per un numero limitato di sponsor di partecipare a un programma pilota che consentirà una comunicazione più frequente con il personale della FDA per fornire un meccanismo per affrontare i problemi di sviluppo clinico.
I partecipanti al programma pilota Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) potranno ottenere consulenza frequente e comunicazioni regolari ad hoc con il personale della FDA per affrontare le questioni di sviluppo specifiche del prodotto, inclusi, ma non limitati a, studi clinici progettazione, scelta del gruppo di controllo e messa a punto della scelta della popolazione di pazienti.
"Ci auguriamo che le conoscenze acquisite da questo progetto pilota forniscano informazioni su come facilitare al meglio lo sviluppo più efficiente di terapie potenzialmente salvavita con indicazioni di malattie rare e aiutino gli sponsor a generare dati convincenti e di alta qualità per supportare una futura applicazione di marketing", ha affermato Peter Marks, MD, Ph.D, direttore del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA. “Si tratta di prodotti complessi e riconosciamo l’importanza della comunicazione dello sponsor con la FDA per facilitare lo sviluppo di prodotti per pazienti con esigenze mediche non soddisfatte”.
Il programma sarà aperto agli sponsor di prodotti attualmente in fase di sperimentazione clinica nell'ambito di una domanda attiva di nuovo farmaco sperimentale (IND), regolata dal Centro per la valutazione e la ricerca biologica (CBER) e/o dal Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER). I criteri di ammissibilità per il progetto pilota differiscono tra i prodotti regolamentati dal CBER e dal CDER.
Oltre ad avere un IND attivo, i prodotti regolamentati dal CBER idonei devono essere una terapia genica o cellulare intesa a rispondere a un'esigenza medica non soddisfatta come trattamento per una malattia rara o una condizione grave, che potrebbe portare a una disabilità significativa o alla morte entro il primo decennio di vita. Secondo i criteri di ammissibilità del CDER, il prodotto deve essere destinato al trattamento di rare condizioni neurodegenerative, comprese quelle di tipo metabolico genetico raro. Maggiori informazioni sui requisiti di ammissibilità del programma sono disponibili nella Federal Register Notice .
"Siamo ansiosi di aumentare il coinvolgimento degli sponsor che sviluppano questi importanti prodotti per la comunità delle malattie rare", ha affermato Patrizia Cavazzoni, MD, direttrice del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. "Condividiamo l'obiettivo di fornire prodotti potenzialmente salvavita ai pazienti e ci impegniamo ad aiutare gli sponsor a raggiungere i traguardi normativi, garantendo al tempo stesso la sicurezza, l'efficacia e la qualità di questi prodotti."
La FDA accetterà le domande per il programma START tra il 2 gennaio 2024 e il 1 marzo 2024. I partecipanti al progetto pilota saranno selezionati in base alla preparazione delle domande (ad esempio, sponsor che dimostrano di avere la capacità di portare avanti il loro programma di sviluppo verso un marketing applicazione). L'agenzia selezionerà fino a tre partecipanti per ciascun centro. A seguito di una valutazione di questo progetto pilota e del feedback degli sponsor selezionati, l’agenzia potrebbe prendere in considerazione una seconda iterazione, che sarà annunciata nel Registro federale in un secondo momento.
Maggiori informazioni sul Programma START si possono trovare sul sito dell’FDA.
