In Italia, durante il processo di determinazione del prezzo e del rimborso di un farmaco, si ricorre all’uso di comparatori, sia clinici che economici. I comparatori sono le possibili alternative terapeutiche, utilizzate nella pratica clinica, con cui i farmaci in fase di negoziazione vengono comparati in virtù di caratteristiche simili (indicazioni terapeutiche, popolazione target ed eventuali sottopopolazioni, profili di efficacia, tollerabilità e sicurezza). Il confronto con i farmaci disponibili, nel processo di definizione del prezzo e rimborso, è essenziale per determinare la posizione del nuovo farmaco nel panorama terapeutico e per giustificarne il prezzo, basato anche sui costi di ricerca, sviluppo e produzione sostenuti. Per questo, nel momento in cui un’azienda titolare di autorizzazione all’immissione in commercio accede alla fase di negoziazione, essa deve indicare le principali alternative terapeutiche utilizzate in Italia, se esistenti. Questo comprende sia i farmaci inclusi nell’elenco 648/96 che altre strategie terapeutiche consolidate, nonché i trattamenti raccomandati dalle linee guida nazionali o internazionali.
Se n’è parlato durante l’incontro organizzato in occasione dell’8° Orphan Drug Day realizzato da Rarelab che ha voluto offrire un’occasione di confronto aperto al pubblico, con i rappresentanti di tutte le realtà coinvolte nel sistema, per riflettere sulla complessità del percorso dei farmaci orfani: prodotti destinati a una popolazione limitata che, per questo, rendono difficile per le aziende farmaceutiche recuperare il capitale investito nella fase di ricerca e sviluppo. Durante l’evento è stato presentato il risultato di un’indagine condotta da Rarelab e Pharma Value sull’effettivo impatto dell’uso dei comparatori nelle negoziazioni dei farmaci orfani, inserita nel Libro Bianco “Il Comparatore per farmaci orfani, limiti e diritto alla miglior cura”
I farmaci orfani sono prodotti caratterizzati, per loro definizione, dall’assenza di alternative terapeutiche perché rispondono a bisogni terapeutici insoddisfatti. Per questo motivo, nel processo di determinazione del prezzo e del rimborso sarebbe necessario che venissero utilizzati comparatori adeguati alle specifiche caratteristiche di questi prodotti. Attualmente, invece, nel caso dei farmaci orfani vengono spesso utilizzati, come comparatori, farmaci con indicazione di utilizzo off-label (cioè secondo indicazioni non autorizzate) oppure farmaci con brevetto scaduto.
Tra gli interventi quello di Fulvia Filippini, co-coordinatrice del GdL Farmaci Orfani & Malattie Rare di Federchimica Assobiotec, che ha dichiarato “Il settore biotecnologico dell'industria farmaceutica è intensamente impegnato nella ricerca e sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche, mirate a migliorare la qualità della vita di persone affette da malattie rare. La rarità di queste condizioni rende complessa la ricerca e lo sviluppo di trattamenti efficaci. Delle circa 8.000 malattie rare identificate, meno di 300 dispongono di terapie specifiche approvate: fondamentale dunque rafforzare un sistema di incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’accesso. A questo proposito risulta complesso riconoscere il valore laddove si utilizzano comparatori in 648 o off label. Serve trovare meccanismi nuovi e alternativi che sappiano riconoscere e valorizzare l’innovatività del farmaco orfano tenendone in considerazione le tante peculiarità”.
Libro Bianco può scaricare a questo link Il Comparatore per farmaci orfani, limiti e diritto alla miglior cura
