Prima di essere immesso in commercio, un farmaco orfano (come qualsiasi altro nuovo medicinale) deve ricevere l’autorizzazione a livello comunitario da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA, European Medicine Agency). L’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC), che viene data una volta che ne siano state comprovate sicurezza ed efficacia e deve essere ufficialmente stabilita dalla Commissione Europea (CE), è solo il primo passo prima che il farmaco inizi l’iter di approvazione di ogni singolo Paese d’Europa.
“I farmaci orfani sono autorizzati a livello europeo, ma è l’Italia che poi deve decidere le condizioni a cui i pazienti possono accedervi. Di conseguenza una nuova molecola, prima di essere distribuita, deve affrontare un percorso di approvazione nazionale che ne stabilisca, tra l’altro, anche il prezzo e le modalità di rimborso”. Spiega Laura Crippa, General Manager di RAReg, azienda che dal 2012 fornisce consulenza su regolamentazione e accesso al mercato per i prodotti farmaceutici.
“Le verifiche da fare sono tante, e doverose. La problematica che riscontriamo, però, è il tempo che viene impiegato per queste verifiche”. Per affrontare la questione “ci vuole un lavoro corale - delle istituzioni, delle aziende, di chi fa le norme e di chi le applica - per riuscire ad avere un accesso più precoce per i pazienti che hanno necessità di questi farmaci”, sottolinea la General Manager di RAReg.
L’intervista a Laura Crippa è stata realizzata in occasione del IV Orphan Drug Day, dal titolo “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace”, svoltosi a Roma il 6 febbraio 2020.
