In Europa, quando un farmaco viene approvato per una data malattia, prima di diventare accessibile per i pazienti va incontro ad un processo di negoziazione del prezzo tra l’azienda produttrice e il Servizio Sanitario del singolo Paese. Durante questo processo vengono analizzati e discussi diversi fattori, come la gravità della patologia, l’assenza o la presenza di altri trattamenti, il valore terapeutico aggiunto del nuovo medicinale rispetto alle alternative esistenti e l’impatto dello stesso sulla spesa nazionale.
La fase di negoziazione, quindi, è inevitabilmente complessa, e lo è ancora di più nel caso dei farmaci orfani, che spesso, oltre ad essere costituti da terapie avanzate e innovative, rappresentano l’unica possibilità terapeutica per i pazienti affetti da una malattia rara. Il problema che viene a determinarsi, è che i tempi richiesti da questo iter impediscono al malato raro di accedere tempestivamente al trattamento, di fatto già formalmente approvato, e quindi dichiarato efficace e sicuro.
“In Italia, rispetto a molti altri Paesi europei, l’accesso ai farmaci orfani è sicuramente più favorevole”, spiega Daniela Santarelli, Alexion Italia, delegata del Gruppo di Lavoro Farmaci Orfani (GLFO), composto dai rappresentanti delle principali aziende farmaceutiche impegnate nello sviluppo di terapie per le malattie rare. Benché in Italia si siano fatti molti passi avanti nella ricerca di soluzioni giuridiche, tecniche e amministrative in grado di facilitare l’accesso ai farmaci orfani, “rimangono comunque dei problemi irrisolti che fanno capo essenzialmente al valore del farmaco orfano, in quanto non è semplice stabilire il valore aggiunto che portano ai pazienti, perché l’alternativa terapeutica spesso non esiste”. Risolvere questo tipo di problemi – sottolinea Santarelli – permetterebbe di accorciare ulteriormente le tempistiche per l’immissione dei farmaci orfani sul mercato nazionale, migliorando in modo considerevole la loro accessibilità per i pazienti.
L’intervista a Daniela Santarelli è stata realizzata in occasione del IV Orphan Drug Day, dal titolo “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace”, svoltosi a Roma il 6 febbraio 2020.
