L’intervista ad Armando Magrelli, Vice Chair Committee Orphan Medicinal Product, EMA
“L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso immediatamente un contingency plan che ha permesso l’immediata ri-organizzazione del lavoro da remoto”, spiega Armando Magrelli, Vice Chair Committee Orphan Medicinal Product dell’EMA. “L’Agenzia disponeva già di una piattaforma condivisa, che è stata massimamente potenziata e ha permesso a tutti di continuare il proprio lavoro senza incontrarsi fisicamente. Pur con i disagi del caso siamo riusciti a portare avanti le nostre attività, rispettando tutte le nostre timeline”.
Come ogni grossa istituzione anche l’EMA aveva dei piani per le emergenze. Così come accadde con l’emergenza Zika virus, ad esempio, o con la SARS, così anche per la COVID-19 quasi tutte le risorse, soprattutto umane, sono state dirottate sulla gestione dell’emergenza stessa. “Per i farmaci destinati al potenziale trattamento della COVID, l’EMA ha istituito un fast process che garantisce una risposta in 20 giorni. Abbiamo valutato 39 potenziali vaccini e 163 potenziali trattamenti, inclusi immunomodulatori, antivirali e trattamenti a base di plasma iperimmune. EMA ha finalizzato 30 scientific advice procedures per i potenziali trattamenti anti-Covid-19 e 21 procedure sono tutt’ora in corso.
“Per i vaccini e i nuovi farmaci sono state istituite delle rolling review – prosegue Magrelli – procedure eccezionali grazie alle quali EMA può iniziare le valutazioni dei dati anche se lo sviluppo del trattamento è ancora in corso. Quando le evidenze sono sufficienti per una marketing authorisation application (MAA), la procedura formale può quindi procedere in un tempo decisamente più breve. Ogni ciclo di rolling review dura circa due settimane, in base al quantitativo di dati disponibile”.
Un lavoro enorme quello svolto dall’EMA, che ha garantito la massima efficienza per fornire la migliore risposta all’emergenza sanitaria in corso. Tutto questo ha però rallentato il lavoro dedicato ai farmaci orfani, destinanti al trattamento di persone con malattie rare?
“Sul fronte farmaci orfani posso dire che non c’è stata alcuna flessione delle attività legata alla pandemia”, risponde Magrelli. “A dimostrarlo sono i dati: nel 2019 abbiamo valutato 336 application per farmaci orfani: nel 2020 (fino al momento attuale) ne abbiamo valutate 314. Questo per continuare a garantire delle risposte tempestive soprattutto a chi, come i malati rari, è in attesa di un’opzione terapeutica”.
L’attività svolta (purtroppo tutt’ora in corso) per l’emergenza COVID-19 può senza dubbio essere considerata una good pratice per l’approvazione di farmaci e vaccini, che potrebbe essere esportabile all’ambito dei farmaci orfani. “In realtà, anche in ambito orfani possiamo affermare che le risposte di EMA sono veloci ed efficienti”, prosegue l’esperto. “Se le evidenze scientifiche ci sono, i tempi sono davvero rapidi. Le criticità permangono quando si parla invece di accesso alla terapia, ambito in cui entrano in gioco molti altri fattori: le agenzie regolatorie nazionali, le company che spesso tardano a presentare i dossier di rimborso, e anche le associazioni di pazienti, che oggi più che mai devono strutturarsi per essere in grado di far valere i loro interessi, devono essere in grado di fare advocacy”.
Le associazioni di pazienti hanno avuto un ruolo essenziale durante l’emergenza COVID-19, anche quando si è trattato di segnalare le difficoltà di approvvigionamento di farmaci come la clorochina, l’idrossiclorochina (indicata per il trattamento dell’artrite reumatoide e del lupus eritematoso) o il tocilizumab (indicato anch’esso per il trattamento dell’artrite reumatoide), farmaci per i quali è stato indagato un potenziale ruolo terapeutico in caso di COVID-19. Anche in questo caso EMA si è immediatamente attivata per tutelare i pazienti, al meglio delle proprie possibilità.
“Il ruolo dell’EMA è di coordinamento e valutazione – prosegue ancora Magrelli – e in questo frangente abbiamo emesso delle raccomandazioni che gli Stati Membri sono tenuti a seguire. Certo, non spetta all’EMA agire sull’approvvigionamento dei farmaci a livello nazionale. Questo ruolo è delle agenzie nazionali. In Italia, AIFA ha lavorato molto su questi temi, anche con il supporto dell’Istituto Superiore di Sanità (ISS)”.
“Come ISS abbiamo lavorato intensamente sia sul tema della carenza dei farmaci che sull’interazione dei farmaci con le terapie per il COVID”, conclude Magrelli, che oltre al suo ruolo in EMA continua ad adempiere al suo incarico di ricercatore presso l’Istituto Superiore di Sanità. “Abbiamo immediatamente costituito dei gruppi di lavoro dedicati alle malattie rare e ai farmaci per fornire risposte ai pazienti. Abbiamo redatto linee guida, FAQ e rapporti informativi, Il tutto ovviamente collaborando attivamente con il Governo nell’ottica di informare e tutelare la cittadinanza”.
L’intervista è stata realizzata durante il mese di novembre 2019, per la presentazione del IV Rapporto Annuale OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), scaricabile gratuitamente QUI.
Ilaria Vacca
