Lo scorso 12 febbraio, in occasione di un evento organizzato da Osservatorio Farmaci Orfani e SIFO (Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie), è stato presentato il V Quaderno OSSFOR dedicato ai farmaci orfani innovativi. Da quanto emerge dall’analisi realizzata dal Tavolo Tecnico di OSSFOR, i farmaci orfani sviluppati appositamente per malattie o tumori rari che fanno richiesta di innovatività molto spesso vengono riconosciuti tali da parte di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), che concede questa definizione e i relativi benefici in base ad un rigoroso e stringente algoritmo.
Secondo l’analisi realizzata da C.R.E.A. Sanità, tra maggio 2017 e giugno 2020 sono state sottoposte ad AIFA 76 richieste di innovatività: 29 riguardavano farmaci orfani e 47 farmaci non orfani. Nel 72% dei casi in cui è stata fatta richiesta di innovatività per gli orfani c’è stato un esito positivo: hanno avuto innovatività piena (41%) oppure condizionata (31%), mentre solo nel 28% dei casi tale qualifica non è stata concessa. Per quanto riguarda i farmaci non orfani la percentuale di successo è stata inferiore, pari al 62% complessivo. L’innovatività si stabilisce in funzione di tre elementi: il bisogno terapeutico, il valore terapeutico aggiunto e la qualità delle prove. La regola generale è che possono essere considerati innovativi i farmaci ai quali siano stati riconosciuti un bisogno terapeutico e un valore terapeutico aggiunto entrambi di livello “massimo” o “importante” e una qualità delle prove “alta”.
“Il fatto che nel 72% dei casi sia stata concessa l’innovatività per gli orfani significa che di fatto sono state superate le problematiche connesse alla valutazione della ridotta qualità delle evidenze strettamente connessa ai piccoli numeri delle malattie rare”, ha spiegato la Dott.ssa Barbara Polistena di C.R.E.A. Sanità, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”, nell’illustrare i dati. “Proprio la qualità delle prove poteva infatti essere un elemento critico per gli orfani. Va però dato atto che, in modo lungimirante, la Determina AIFA n. 1535/2017 ha previsto delle deroghe al criterio generale nel caso particolare di farmaci con indicazione per malattie rare, o comunque con tassi di prevalenza ad esse assimilabili. Si è riconosciuta l’esistenza di elementi di criticità, come l’oggettiva difficoltà di condurre studi clinici di adeguata potenza. Per i farmaci orfani la Determina prevede, quindi, che l’innovatività possa essere riconosciuta anche se le prove presentate a supporto siano state giudicate di livello basso, purché sia stato evidenziato un elevato bisogno terapeutico ed esistano forti indicazioni di un beneficio terapeutico aggiuntivo”.
“L’algoritmo di AIFA è molto severo e se questi farmaci non portassero davvero delle ‘rivoluzioni terapeutiche’ non avrebbero mai ottenuto parere positivo. ha commentato Francesco Macchia, Coordinatore di OSSFOR. In realtà, e lo abbiamo visto anche nella ricerca recente sui vaccini, molti meccanismi messi a punto proprio sui malati rari e attraverso farmaci orfani hanno rappresentato dei salti in avanti nella ricerca farmacologica: la ricerca sulle malattie rare è senza dubbio un importante motore di innovazione per tutto il settore”.
“È quanto mai importante oggi parlare di farmaci innovativi, soprattutto in riferimento alle malattie rare, perché in questo ambito si deve mostrare con coraggio e chiarezza la capacità di dare risposte di salute a persone con bisogni irrisolti”, ha sottolineato Arturo Cavaliere, Presidente della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera. “Questo approccio conferma la responsabilità etica con cui tutto il sistema si prende carico di fasce di popolazione che, pur essendo numericamente ridotte, esprimono richieste che non possono essere ignorate o nascoste. Il farmacista ospedaliero assume in questo scenario un ruolo essenziale: da un lato quello di completo conoscitore del farmaco orfano, e dall'altro di supporto determinante nel governo del percorso complessivo del percorso terapeutico del paziente con malattia rara”.
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