La dimensione della popolazione a cui sono rivolti questi medicinali e il loro valore terapeutico sono fattori cruciali per la valutazione
Capita spesso di provare emozione e un senso di vittoria scorrendo le pagine di una pubblicazione scientifica che racconta di una scoperta il cui effetto potrebbe cambiare le sorti di una patologia. Dal canto opposto, però, il ritardo con cui le nuove terapie giungono sul mercato suscita frustrazione e un senso di sconfitta che i pazienti, specialmente coloro che sono affetti da malattie rare, faticano a tollerare. Affrontare il tema dell’accesso al mercato dei farmaci, in particolare dei farmaci orfani, è come camminare sul filo del rasoio per la complessità delle argomentazioni che partecipano alla costruzione del dibattito, dibattito che ha recentemente trovato spazio anche nel V Rapporto annuale dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR).
Se esiste un comune sentire sulla necessità di determinare il prezzo dei medicinali sulla base del loro valore, la valutazione del valore dei farmaci orfani è particolarmente complessa, data la rarità e la gravità delle patologie a cui sono rivolti e la conseguente necessità di approvare i farmaci appena possibile. A fronte di tale necessità, è indubbia la difficoltà di realizzare, per i farmaci orfani, dei trial clinici con numerosità campionarie ampie e, spesso, le evidenze al lancio di tali farmaci non sono sufficientemente mature per prendere decisioni immediate sul loro prezzo e rimborso.
Un recente studio italiano, pubblicato sulla rivista Orphanet Journal of Rare Diseases e condotto da un gruppo di ricerca del CERGAS (Centro di Ricerche sulla Gestione dell’Assistenza Sanitaria e Sociale) e del Dipartimento di Scienze Sociali e Politiche dell’Università Bocconi di Milano, in collaborazione con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e con il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università del Piemonte Orientale di Novara, ha analizzato i fattori che impattano sul prezzo dei farmaci orfani in Italia.
LA REGOLAZIONE DEL PREZZO DEI FARMACI ORFANI
Lo studio in questione, nella sua parte introduttiva, richiama il complesso iter con cui il farmaco arriva al paziente: dall’approvazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che valuta l’efficacia e la sicurezza di un farmaco a livello europeo, alla presentazione del dossier di prezzo e rimborso (P&R) da parte dell’azienda farmaceutica all’AIFA, cui segue la valutazione del dossier da parte degli uffici di AIFA, con l’analisi delle evidenze non economiche da parte dell’apposita Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e la negoziazione di prezzo e rimborso con il relativo Comitato (CPR - Comitato Prezzo e Rimborso). Tale dossier, recentemente modificato, include le informazioni sulla popolazione a cui è destinato il farmaco, le caratteristiche della patologia target, la presenza di eventuali alternative terapeutiche, il valore aggiunto rispetto a tali alternative terapeutiche, i prezzi eventualmente già determinati in altri Paesi e le valutazioni di impatto economico a partire dalla richiesta di prezzo per l’Italia, ovvero l’impatto sul mercato di riferimento, l’analisi costo-efficacia e l’impatto sul budget sanitario. “Esiste quindi un framework di riferimento per il pricing dei farmaci orfani in Italia”, spiega Claudio Jommi, Professor of Practice di Health Policy della SDA Bocconi di Milano, nonché primo autore dell’articolo. “Non ci sono elementi specifici che differenziano la negoziazione del prezzo degli orfani rispetto ad altri farmaci, se non un richiamo esplicito all’utilità dell’analisi di costo-efficacia. È importante, quindi, capire quali sono i driver della negoziazione del prezzo degli orfani. Le evidenze di letteratura sono infatti molto limitate e non solo per l’Italia. In particolare, ci siamo soffermati su tre variabili: la numerosità della popolazione, il valore terapeutico aggiunto e la qualità delle evidenze. La nostra attesa è che a un maggiore valore aggiunto, una più ristretta popolazione target e una migliore qualità delle prove corrisponda un prezzo più alto per il farmaco orfano”.
I RISULTATI DELL’INDAGINE
Lo studio è stato realizzato su 68 farmaci orfani (73 indicazioni) che hanno ottenuto la rimborsabilità in Italia tra il 2014 ed il 2019, in quanto prima del 2014 i dati non erano disponibili. “I risultati del nostro studio indicano che non c’è una variabile che predomini decisamente sulle altre”, afferma Jommi. “Abbiamo condotto diverse analisi statistiche: quello che emerge è un tendenziale aumento di prezzo al diminuire della prevalenza di malattia e all’aumentare del valore terapeutico aggiunto, come atteso. La relazione con la qualità delle evidenze è più controversa. Emerge come la correlazione positiva attesa tra prezzo e presenza di uno studio clinico randomizzato sia presente solo per i farmaci rivolti a patologie con prevalenza molto bassa. Questo potrebbe essere interpretato come un premio alle aziende che conducono studi approvativi più sfidanti, ma non va nascosto che i trial randomizzati con pochissimi pazienti reclutati possano produrre risultato non plausibili”.
“Lo studio ha avuto una finalità essenzialmente scientifica e di tipo speculativo, ma non ci sono dubbi sulla sua rilevanza anche in termini di politiche del farmaco”, conclude Jommi. “Comprendere il peso specifico dei diversi fattori chiamati in causa sulla base delle indicazioni iniziali serve a rendere più rapido e fluido il processo di negoziazione di prezzo e rimborso. Ciò significa dare ai pazienti accesso al farmaco in maniera più rapida. Le imprese, infatti, eviterebbero di effettuare richieste di prezzo non in linea con le attese negoziali e per AIFA sarebbe più semplice effettuare valutazioni a partire da dati forniti dalle imprese stesse”.
di Enrico Orzes
