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François Houÿez (EURORDIS): "I Programmi d'Uso Compassionevole possono salvare la vita dei malati, offrendo un accesso precoce a nuovi farmaci promettenti” In base al Regolamento europeo sui medicinali (art. 83.2), si definisce come 'uso compassionevole' un'opzione terapeutica che consiste nella messa a disposizione di un farmaco non ancora approvato, per motivi compassionevoli, a pazienti che…

Secondo uno studio italiano, in questo modo sarebbe possibile coprire 362 ulteriori indicazioni terapeutiche nell'Unione Europea e 72 negli USA ROMA – Nonostante i grandi progressi degli ultimi anni nel settore delle malattie rare e dei farmaci orfani, sia in Europa che negli Stati Uniti i bisogni non soddisfatti sono ancora numerosi. Eppure una soluzione…

Sono stati presentati i risultati della prima indagine europea sull’impatto sociale delle malattie rare. Oltre 3.000 malati rari di tutta Europa hanno risposto all'indagine "Destreggiarsi tra assistenza sanitaria e vita quotidiana: un atto di costante bilanciamento per la comunità dei malati rari", fornendo per la prima volta dati concreti, a livello europeo, sull'impatto delle malattie…

EURORDIS-Rare Diseases Europe ha pubblicato un nuovo position paper sull'uso compassionevole, sollecitando l'adozione di misure che possano cambiare le possibilità di accesso a nuovi farmaci da parte dei malati attraverso i Programmi di Uso Compassionevole (PUC). Nell'ambito dei PUC, i farmaci che non hanno ancora ricevuto l'autorizzazione all’immissione in commercio saranno resi disponibili ai malati…