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E’ online il Proceeding del I Incontro Pubblico organizzato da Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), che raccoglie l’abstract della Prima Ricerca di CREA Sanità “Analisi economica dell'impatto delle malattie rare e criteri di valutazione dei farmaci orfani” e gli interventi dei rappresentanti del mondo politico, delle Istituzioni e delle Aziende. L’obiettivo di OSSFOR è favorire la…

Un'indagine belga evidenzia luci e ombre di una pratica clinica che, se messa in atto nell'interesse dei pazienti, può essere di grande utilità nella lotta alle malattie rare Quando si parla dell'uso 'off-label' di un farmaco, che in italiano può essere all'incirca tradotto come uso 'fuori etichetta', ci si riferisce al caso in cui un…

Con la terapia sperimentale messa a punto dalla nuova società è stato possibile alleviare le sofferenze della piccola Lysogene è una società di biotecnologie specializzata nello sviluppo di trattamenti per le malattie rare. Sorta pochi anni fa, l'azienda è attualmente quotata in borsa e vale milioni di euro. Oggi, in un settore in continua crescita…