“Bisogna guardare a bisogni insoddisfatti dei pazienti non ad ipotetici business non supportati da dati seri” “Ottima la presa di posizione di Scaccabarozzi sul tema dei farmaci orfani – dice Francesco Macchia, coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor) – su questo tema ci sono troppi falsi miti che danneggiano le aziende che investono sulle malattie rare…
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OSSFOR pubblica il Proceeding del I Incontro Pubblico
E’ online il Proceeding del I Incontro Pubblico organizzato da Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), che raccoglie l’abstract della Prima Ricerca di CREA Sanità “Analisi economica dell'impatto delle malattie rare e criteri di valutazione dei farmaci orfani” e gli interventi dei rappresentanti del mondo politico, delle Istituzioni e delle Aziende. L’obiettivo di OSSFOR è favorire la…
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La figlia ha la sindrome di Sanfilippo, la mamma decide di fondare un’azienda biotech
Con la terapia sperimentale messa a punto dalla nuova società è stato possibile alleviare le sofferenze della piccola Lysogene è una società di biotecnologie specializzata nello sviluppo di trattamenti per le malattie rare. Sorta pochi anni fa, l'azienda è attualmente quotata in borsa e vale milioni di euro. Oggi, in un settore in continua crescita…
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Uso off-label di farmaci orfani: una risorsa valida, ma servono regole più precise
Un'indagine belga evidenzia luci e ombre di una pratica clinica che, se messa in atto nell'interesse dei pazienti, può essere di grande utilità nella lotta alle malattie rare Quando si parla dell'uso 'off-label' di un farmaco, che in italiano può essere all'incirca tradotto come uso 'fuori etichetta', ci si riferisce al caso in cui un…
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