Una recente pubblicazione internazionale, comparsa sulla rivista Value in Health Regional Issues, suggerisce una riflessione sulla possibilità di sviluppo di farmaci orfani generici per rispondere alle necessità dei Paesi in via di sviluppo.Per la realizzazione dello studio, sostanzialmente un’analisi tematica costruita su una ricerca qualitativa e quantitativa, è stata svolta un'indagine sulle autorizzazioni di medicinali orfani rilasciate dalla FDA statunitense e dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) dal 2001 al 2021. Inoltre, i ricercatori hanno realizzato interviste semi-strutturate con alcune aziende indiane produttrici di farmaci generici.
Per entrambi i mercati di USA ed Europa sono stati analizzati: il numero di approvazioni orfane, le indicazioni pediatriche, la formulazione dei farmaci e le relative aree terapeutiche. Sono state prese in considerazione le approvazioni autorizzate dal 2001 al 2021: in 20 anni FDA ha approvato 815 farmaci, mentre EMA ne ha approvati 258.
Sono state successivamente analizzate le approvazioni orfane esclusivamente pediatriche dal 2010 al 2021, che rappresentano il 31,8% del totale delle approvazioni del decennio. Per quanto riguarda la formulazione, la più alta percentuale di farmaci approvati appartiene alla categoria delle piccole molecole (71%). Dal punto di vista della classe terapeutica, i farmaci oncologici hanno la maggioranza delle approvazioni (25%).
Le risposte ai case study industriali hanno rivelato che la principale sfida per lo sviluppo di farmaci è rappresentata dalla complessità delle patologie e dalla scarsa capacità del mercato.
Ricordiamo che negli Stati Uniti e nell'Unione Europea gli sviluppatori possono ottenere una designazione orfana per i farmaci per malattie rare rispettivamente dalla Food and Drug Administration (FDA) e dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Ciò dà loro accesso a una serie di incentivi normativi che hanno lo scopo di rendere lo sviluppo dei medicinali più vantaggioso dal punto di vista economico e più rapido. Il che però non implica che la sostenibilità di tale mercato sia sempre garantita, pertanto una riflessione sui farmaci orfani generici risulta quantomai attuale.
Nel complesso, questo studio mette in luce la potenziale importanza dello sviluppo di farmaci generici nei Paesi a basso e medio reddito, al fine di migliorare l'accesso alle terapie da parte dei pazienti. Inoltre, gli autori discutono delle opportunità offerte dai percorsi di approvazione accelerati, come lo schema PRIME dell'EMA, che potrebbero rappresentare dei modelli applicabili anche allo sviluppo dei farmaci orfani generici.
