"L'Italia ha bisogno di migliorare i processi di recepimento dei nuovi farmaci orfani approvati dall'Ema, Agenzia europea del farmaco, "con un accesso più veloce e più ampio ai farmaci disponibili". A sottolinearlo è Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, in occasione della Giornata delle malattie rare, convinto che "in questo modo si potrebbe ulteriormente valorizzare il passo in avanti fatto con l'approvazione, da parte del Comitato nazionale malattie rare presso il ministero della Salute, del Piano nazionale malattie rare 2023-2025 che dovrà passare dalla Conferenza Stato-Regioni. Ora - esorta - è il momento di accelerare la conclusione di questo percorso e renderne l'attuazione veloce, prevedendo risorse adeguate". Le aziende farmaceutiche, assicura Cattani, "vogliono continuare a investire in un settore complesso a causa della rarità delle patologie, per offrire nuove speranze di cura a tutti quei cittadini, di cui la maggior parte bambini, che nel mondo convivono con malattie rare e alle loro famiglie".
Nel 2022 - ricorda la Federazione nazionale delle imprese pharma - sono stati 21 i nuovi farmaci orfani approvati dall'Ema, quasi il 25% del totale di quelli autorizzati, che si aggiungono agli oltre 200 approvati tra il 2000 e il 2021. Medicinali che curano e migliorano la vita di 6,3 milioni di malati rari nel mondo. C'è una pipeline di ricerca a livello globale che conta più di 1.800 molecole in sviluppo, soprattutto per il trattamento dei tumori rari, delle malattie neurologiche rare (22%) e per quelle gastrointestinali (16%).
"I risultati dimostrano l'impegno delle imprese farmaceutiche su questo fronte", commenta Cattani. "Risultati raggiunti anche grazie all'attuale Regolamento europeo per i farmaci orfani, che ci auguriamo continui, anche dopo la revisione a livello Ue, a garantire un quadro competitivo di regole per la ricerca, a beneficio dei pazienti. Solo così troveremo risposte innovative e sempre più efficaci per rispondere alla domanda di salute. E' importante anche - rimarca il numero uno di Farmindustria - rafforzare il network pubblico-privato per favorire e accelerare la R&S", ricerca e sviluppo. "E continuare a puntare sugli screening neonatali, per cui l'Italia è prima in Europa e seconda a livello globale, dietro solo agli Usa. Gli screening neonatali sono infatti fondamentali per consentire, in maniera tempestiva, la cura e l'assistenza dei pazienti".
Adnkronos 2.03.23
