Prosegue l’impegno di Fondazione Telethon per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico.
L’obiettivo è, in particolare, quello di trovare soluzioni alternative per rendere disponibili le terapie geniche salvavita per i bambini nati con malattie genetiche rare, per i quali, spesso, è prevista un’unica somministrazione che “corregge” la patologia alla radice. Quest’unica somministrazione, tuttavia, può arrivare a costare anche un milione di euro, tra costi di produzione e autorizzazioni.
“È necessario analizzare il contesto attuale in cui versano le terapie geniche per le malattie rare, identificando le aree sulle quali intervenire per mettere a punto delle strategie – ha spiegato Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) – che ci permettano di renderle disponibili a tutti i bambini che ne abbiano bisogno”.
Lo scoglio principale si incontra dopo la fase di ricerca, sostenuta tipicamente da fondi pubblici e donazioni, quando l’industria dovrebbe prendere in carico il progetto e procedere con le fasi di sviluppo, produzione, autorizzazione e commercializzazione della terapia.
“La produzione e commercializzazione delle terapie geniche è onerosa – ha spiegato Alessandro Aiuti, vicedirettore del SR-Tiget – in quanto sono necessarie fabbriche altamente specializzate, processi complessi per la gestione delle cellule dei pazienti e dei vettori virali, e una fase finale di test molto precisa. A questo si aggiungono i costi di mantenimento sul mercato”.
“Il nostro obiettivo – ha spiegato Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon sulle pagine di Repubblica Affari& Finanza – è di cominciare a lavorare assicurando la terapia a 10, 20 bambini ogni anno. L’obiettivo è quello di diventare titolare delle autorizzazioni all’emissione in commercio di alcune terapie e quindi prendere in licenza quei prodotti lasciati da parte dall’industria. Naturalmente in regime non profit”.
Per far questo Telethon è intenzionata a costituire una Fondazione dedicata, che prenda accordi per la produzione dei farmaci con quelle società terze altamente specializzate, che già oggi producono le terapie per conto delle industrie.
L’interesse su questo tema non tocca solo l’Italia, per questo Fondazione Telethon è entrata a far parte del Consorzio AGORA (Access to Gene therapies fOr RAre disease), a cui partecipano scienziati provenienti da sei paesi Europei, con obiettivi di sensibilizzazione, sia verso le industrie farmaceutiche che nei confronti degli enti regolatori, sull’urgenza di trovare una soluzione al problema. Questa iniziativa è un’ulteriore testimonianza dell’urgenza sentita dal mondo accademico e della ricerca scientifica avanzata di intervenire sul percorso negativo intrapreso nell’ultimo anno da terapie che molto spesso rappresentano l’unica possibilità per tanti bambini non solo di sopravvivere, ma anche di vivere una vita normale e sana.
“Partecipare ad AGORA – ha dichiarato Francesca Pasinelli – è un ulteriore passo, che ci permetterà di coinvolgere queste figure a livello Europeo in modo da poter mettere in atto delle azioni congiunte a diversi livelli per semplificare lo sviluppo di questi farmaci complessi, riducendo anche i costi di produzione, rendendo le terapie più sostenibili”.
