I programmi di uso compassionevole (CUP) per i medicinali consentono ai pazienti, non reclutati negli studi, di accedere ai medicinali prima dell’approvazione alla commercializzazione. Le prove sull’impatto economico del CUP sono limitate a un documento che non includeva il possibile impatto economico a lungo termine dei farmaci utilizzati nei programmi di uso compassionevole rispetto a trattamenti alternativi, come i costi di ospedalizzazione evitati.
Lo studio “L’impatto economico di 14 programmi di uso compassionevole dei farmaci in Italia, nella prospettiva del Servizio Sanitario Nazionale. Valutazione globale e regionale delle tecnologie sanitarie”*, pubblicato su GRHTA e condotto da un gruppo di ricercatori coordinati da Claudio Jommi, del Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università del Piemonte Orientale, Novara - Italia, si propone di colmare tale gap informativo, aggiornando e integrando le evidenze esistenti, con un’analisi dei costi nella prospettiva del Servizio Sanitario Nazionale (SSN).
I dati sono stati recuperati dal database Roche CUP, dalla letteratura sottoposta a revisione paritaria (ad esempio studi di costo-efficacia pubblicati, se presenti), dalla letteratura grigia (ad esempio documenti regionali per il costo del trattamento alternativo) e dati non pubblicati (ad esempio analisi di costo-efficacia prevista la negoziazione del prezzo e del rimborso dei farmaci in CUP).
Sono stati recuperati i dati da 14 CUP e 3.485 pazienti (70% affetti da tumori) (gennaio 2015-agosto 2022). Il costo medio del trattamento alternativo per paziente variava da 11,1 mila € a 18,8 mila €. Il beneficio economico netto varia da 47 milioni di euro a 75 milioni di euro (13,5 mila euro-21,5 mila euro per paziente). Evitare trattamenti alternativi contribuisce principalmente al beneficio economico. L’impatto economico a lungo termine rappresenta il 20/30% dell’impatto economico netto. Il beneficio economico netto per i farmaci antitumorali variava da 12,6 milioni di euro a 40,0 milioni di euro.
Nonostante i limiti della ricerca, lo studio fornisce ulteriori prove sull’impatto economico del programma di uso compassionevole in Italia. Ciò potrebbe rappresentare il primo passo di un’analisi più ampia dell’impatto economico dei programmi di accesso anticipato ai farmaci.
* Jommi, C., Pantellini, F., Giuliani, G., & Cavazza, M. (2024). L’impatto economico di 14 programmi di uso compassionevole dei farmaci in Italia, nella prospettiva del Servizio Sanitario Nazionale. Valutazione globale e regionale delle tecnologie sanitarie, 11 (1), 115–123. https://doi.org/10.33393/grhta.2024.2735
