Nel mese di agosto 2020 la Commissione Europea ha pubblicato una propria valutazione sulla legislazione sui farmaci orfani per le malattie rare e pediatrici. Si tratta della prima valutazione completa sui due regolamenti a partire dalla loro adozione, rispettivamente nel 2000 e nel 2006. La scelta di considerare i entrambi i regolamenti nella medesima discussione, è dipesa dal fatto che la maggior parte delle malattie rare possono presentarsi già in età pediatrica e molte malattie dei bambini sono rare.
La valutazione, realizzata in linea con gli orientamenti della Commissione, è stata condotta allo scopo di analizzare i punti di forza e di debolezza dei due regolamenti. Per perseguire questo obiettivo, la Commissione europea ha utilizzato i risultati di vari studi ed organizzato una consultazione delle parti interessate che si è dimostrata una delle principali fonti di prove utilizzate a sostegno di questa valutazione. L'obiettivo era raccogliere punti di vista e opinioni sull'attuazione delle due legislazioni, raccogliere informazioni su ciò che funziona bene e dove c'è ancora spazio per miglioramenti e raccogliere dati e conoscenze sull'impatto delle legislazioni.
La Commissione Europea sta ora riflettendo sulle azioni di follow-up.
Sul sito della Commissione è possibile leggere il documento di valutazione e gli studi utilizzati per realizzarla.
