Il tema è al centro dell'evento organizzato da Osservatorio Farmaci Orfani al Forum della Leopolda (Firenze)
Firenze – Le malattie rare rappresentano una sfida impegnativa per la sanità. Ciascuna delle oltre 7000 patologie note interessa poche persone, ma nel complesso il problema riguarda quasi 2 milioni di persone nel nostro Paese (Fonte: iSS - Centro Nazionale Malattie rare). Molte di queste patologie sono state comprese solo recentemente grazie ai progressi della genetica; sono ancora una minoranza quelle che dispongono di una terapia, nonostante in commercio ci siano oltre 100 farmaci orfani, cioè appositamente studiati per malattie che colpiscono poche persone (al 2016, sono 101 i farmaci orfani autorizzati dall'Agenzia Europea per i Medicinali e inseriti nel Registro Comunitario. Fonte: Rapporto Monitorare Uniamo, anno 2017).
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