Il 6° Rapporto Annuale dell’Osservatorio Farmaci Orfani - OSSFOR, presentato oggi al Senato alla presenza delle Istituzioni, degli esperti e delle Associazioni di Pazienti, scatta una fotografia del mercato dei farmaci orfani e conferma l’esigenza di aumentare l’impegno a favore dei malati rari e delle famiglie.
Dall’analisi dei dati emerge che la spesa sostenuta dal SSN per i farmaci orfani assorbe circa l’8% della spesa farmaceutica pubblica complessiva e si conferma l’evidenza che il prezzo dei farmaci orfani è in funzione dei volumi di vendita, con un andamento esponenziale negativo. La spesa totale per i farmaci orfani nel 2021 è stata pari a 1,53 miliardi di euro rappresentando circa il 6,4% della spesa farmaceutica a carico del SSN. La spesa per i farmaci orfani di classe C è stata lo 0,97% della spesa complessiva per i farmaci orfani, pari a 14,9 milioni di euro. I consumi invece, si attestano a 8,4 milioni di dosi di farmaci orfani (+3,7% rispetto all’anno precedente), pari allo 0,03% del consumo complessivo di farmaci.
Se a livello europeo si registra un allungamento dei tempi delle procedure autorizzative per la messa in commercio dei farmaci orfani, a livello nazionale si registra una tendenza alla riduzione della durata dell’iter autorizzativo. Un trend positivo, anche se il processo rimane lontano dai tempi indicati dalla legge n.98/2013 che indica in 100 giorni il tempo per la conclusione della procedura negoziale, calcolati dalla data di presentazione della domanda.
È importante ricordare che la legge prevede che i farmaci orfani, nelle more del loro inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri, vengano resi immediatamente disponibili da tutte le Regioni.
Il dettaglio regionale mostra un maggior consumo in termini di DDD nelle Regioni del Nord che coprono quasi il 50% del consumo, con conseguente maggiore spesa assoluta. Le Regioni con il più alto numero di farmaci orfani movimentati sono Lombardia, Emilia Romagna e Veneto mentre quelli con il minor numero sono Valle d’Aosta, Molise e PA Trento.
Passando all’analisi delle aziende farmaceutiche, In Italia sono 53 quelle titolari di farmaci orfani di classe A e H. La maggior parte delle aziende produttrici di farmaci orfani ha un fatturato SSN annuo al di sotto dei 600 milioni di euro, una quota di spesa dei farmaci orfani sul fatturato aziendale pari in media al 23%: esse assorbono il 6% del mercato totale SSN (A-H), ossia il 57% della spesa totale per farmaci orfani.
Il Rapporto contiene, inoltre, il contributo delle 350 Associazioni dell’Alleanza Malattie Rare che confermano le richieste avanzate già in passato e, ad oggi, ancora inascoltate da parte delle Istituzioni. In particolare, l’approvazione del Decreto Tariffe, l’approvazione e il finanziamento del Piano Nazionale Malattie Rare, la declinazione in progetti utili per il settore dei fondi del PNRR e la messa a terra del Testo Unico Malattie Rare.
All’evento – che ha ottenuto il patrocinio del Senato della Repubblica e del Ministero della Salute – hanno partecipato, tra gli altri, l’On. Marcello Gemmato, Sottosegretario di Stato alla Salute; l’On. Maria Elena Boschi, promotrice dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare; la Sen. Paola Binetti, già Senatrice XVIII Legislatura e già Presidente Intergruppo Parlamentare Malattie Rare; la Sen. Sandra Frateiacci, Presidente ALAMA - Associazione Liberi dall'Asma, dalle Malattie Allergiche, Atopiche, Respiratorie e Rare APS - Alleanza Malattie Rare; Andrea Lenzi, Referente per la Regione Lazio al Tavolo Tecnico Interregionale Malattie Rare; Giovanna Scroccaro, Direttore Direzione Farmaceutico, Protesica, Dispositivi Medici Regione Veneto, e molti altri esperti.
Il documento è stato realizzato in collaborazione con Agenzia Italiana del Farmaco - AIFA, Alleanza Malattie Rare - AMR, IQVIA Pharma Value, GdL Malattie Rare e Farmaci Orfani SIF, SIFO, Sperimentazionicliniche.it e con il contributo non condizionante di Amicus Therapeutics, Amryt Pharma, Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen, Kyowa Kirin, Roche, Sanofi, Takeda e UCB.
Per ulteriori approfondimenti: https://www.osservatoriomalattierare.it/progetti/osservatorio-farmaci-orfani/19493-farmaci-orfani-130-molecole-autorizzate-da-ema-nel-2021-122-disponibili-in-italia
