Gli studi clinici a braccio singolo sono sperimentazioni costruite in modo tale che tutti i partecipanti ricevano il trattamento sperimentale, senza gruppo di controllo. Potrebbero rappresentare una buona opzione per facilitare la ricerca clinica, soprattutto nei contesti in cui la popolazione di pazienti sia ridotta, come nel caso delle malattie rare. Per questo motivo, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente pubblicato un documento di riflessione dedicato al tema (disponibile qui) corredato da una serie di considerazioni specifiche e concetti chiave per utilizzare le evidenze generate da questi studi per determinare l'efficacia dei farmaci.
Il documento di riflessione è stato adottato dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA il 17 aprile 2023 ed è ora oggetto di una consultazione pubblica. I portatori di interesse sono invitati a far pervenire le loro osservazioni entro la mezzanotte (CET) del 30 settembre 2023. La pubblicazione finale è prevista per il 2024. (qui le informazioni sulla consultazione).
